罕见病治疗国内外的研究现状

• 作者: 冀希炜 季双敏 梁家彬
• 来源期刊: 中国临床药理学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 罕见病 孤儿药 法律法规
• 年，卷（期）: 2019,（3）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 305-308
• 页数: 4页
• 分类号: R97
• 字数: 5114字
• 语种: 中文
• DOI: 10.13699/j.cnki.1001-6821.2019.03.032

摘要

罕见病作为一组发病率低、病情重、诊断治疗复杂的疾病,是现代医学亟需攻破的难题之一.近年来,我国在罕见病研究、治疗与立法方面都取得了长足的进步,但与欧美等国相比,在罕见病治疗用药(孤儿药)的研发,政策法规完善,患者权益保障等方面仍存在较大差距.本文将对国内外罕见病及孤儿研究进展、相关政策法规等进行综述,以期为我国罕见病的防治提供参考.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	冀希炜	北京大学第一医院临床药理研究所	10	12	2.0	3.0
2	梁家彬	北京大学第一医院临床药理研究所	1	3	1.0	1.0
3	季双敏		2	3	1.0	1.0