后置环磷酰胺方案造血干细胞移植治疗9例湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征疗效分析

• 作者: 冯顺乔 刘嵘 宋泽亮 岳梅 张朝霞 李君惠 胡梦泽 胡涛
• 来源期刊: 中国小儿血液与肿瘤杂志
• 关键词: 异基因造血干细胞移植 Wiskott-Aldrich综合征 后置环磷酰胺 原发免疫缺陷
• 年，卷（期）: 2020,（3）
• 所属期刊栏目: 论著
• 页码范围: 138-143
• 页数: 6页
• 字数: 4268字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1673-5323.2020.03.004

摘要

目的 探讨后置环磷酰胺(PTCY)方案造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗WAS的临床疗效.方法 回顾性分析9例接受PTCY方案allo-HSCT治疗的WAS患儿的临床资料,包括移植前临床评分、供者情况、移植后粒细胞及血小板植入时间,移植后嵌合度及移植并发症.结果 9例患儿移植时中位年龄为15(4～108)个月,2例为同胞全相合供者,7例为半相合供者,回输移植物的单个核细胞中位数为15.7(11.3～27.4)×108/kg,CD34+细胞中位数为9.5(4.4～26.1)×106/kg.中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为14(12～16)d和15(11～29)d.中位随访时间为20(3～48)个月,所有病例均存活,仅1例患儿发生3度急性移植物抗宿主病(GVHD),无慢性GVHD,所有患儿移植后2周短串联重复序列结合聚合酶链反应(STR-PCR)检测显示为完全供者型嵌合.4例患儿发生巨细胞病毒血症,1例EB病毒血症,1例发生自身免疫溶血性贫血,3例发生免疫性血小板减少.结论 PTCY方案allo-HSCT可有效治疗WAS,该预处理方案无严重移植相关并发症,且无混合嵌合发生,并有效减少GVHD.