摘要:
近30年来,随着我国医疗技术不断进步和国家健康医疗政策完善,儿童恶性肿瘤的长期生存率得到明显改善,在一些诊断治疗领先的儿童肿瘤医疗中心总体长期生存率已超过60%~70%.本文介绍我国在儿童常见颅外恶性肿瘤的进步.1急性淋巴细胞性白血病本病为发病率最高的儿童恶性疾病,约占儿童恶性肿瘤的25%左右,目前仍主要采用联合化疗,根据中国儿童肿瘤专业委员会2015年启动的急性淋巴细胞白血病临床研究方案(CCCG-2015-ALL)大样本7577例总结,5年长期总体生存率(Overall Survival,OS)为91%,无事件生存率(Event Free Survival,EFS)达到81%,结果与国际发达国家报告可比,说明在我国目前医疗技术和经济条件下,只要医疗处理得当是可以获得较好疗效的.CCCG-2015-ALL研究也明确证实:(1)该方案中诱导19天和45天白血病残留病检测(MRD)对调整临床危险度分组是有效、可行的;(2)在诱导45天MRD仍高于1%者预后差,EFS低于50%,因此有异基因造血干细胞移植指证;(3)在PH+-ALL中络氨酸激酶抑制剂疗效明确,对其第一代制剂伊马替尼300mg/m2和第二代制剂达沙替尼80mg/m2的随机对照研究中得到明确结论:达沙替尼在控制全身复发和中枢复发中优于伊马替尼[1];(4)在无放疗背景下中枢总复发较低,占2.7%,因此放疗不应该作为儿童ALL中枢白血病的一线预防方法.虽然儿童ALL预后得到了极大改善,仍有约10%~15%的ALL可能出现复发而成为难治,多种新药在儿童急性白血病治疗的应用也取得了重要进展,如国内即将上市的针对B系白血病的CD19-CD3双特异性抗体药物(Blinatumomab)单药用于复发难治性儿童B系ALL的完全缓解率可达39%,MRD阴转(<0.01%)率达到52%.另外,人源化CD22抗体免疫毒素(Inotuzomab Calicheamicin)与化疗方案联合治疗,可达到更高持续缓解率.CD19单抗或联合CD22 CAR-T细胞疗法的应用,在国内多家医疗中心开展并获得良好效果,使儿童复发、或难治性B系ALL获得高达80%以上的再次CR率,长期随访2年EFS 45%,OS可高达70%,值得进一步的推广和更加深入研究.