雷帕霉素是由放线菌产生的31元大环产物[1],最初是在抗真菌药物的筛选中于复活岛采集的细菌中发现[2].研究表明,雷帕霉素具有免疫抑制[3]、抗肿瘤[4]、神经保护/神经再生和延长寿命的作用[5-6].雷帕霉素通过与其细胞内受体FK506结合蛋白12(FKBP12)结合,抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mammalian target of rapamycin,mTOR).结合形成的FKBP12-雷帕霉素复合物直接与mTOR上的FKBP12-雷帕霉素-结合域(FKBP12-rapamycin-binding,FRB)相互作用;该FRB结构域属于磷酸肌醇激酶相关激酶家族[7].一旦FKBP12-雷帕霉素复合物结合至FRB结构域,将会抑制mTOR的活性,而mTOR与哺乳动物体内的多种蛋白质结合,在细胞生命中起着重要作用.