反义寡核苷酸在中枢神经系统退行性疾病中的作用研究进展

• 作者: 孙姜瑾 李鸣 刘亚奇
• 来源期刊: 中风与神经疾病杂志
• 关键词: 反义寡核苷酸 帕金森病 阿尔茨海默病 亨廷顿病 肌萎缩侧索硬化
• 年，卷（期）: 2020,（12）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 1137-1140
• 页数: 4页
• 分类号: R741
• 语种: 中文
• DOI: 10.19845/j.cnki.zfysjjbzz.2020.0541

摘要

中枢神经系统退行性疾病(central nervous system degenerativedisorders)是一组原因不明的慢性进行性损害中枢神经系统的疾病总称,主要包括帕金森病(Parkinson's disease,PD)、阿尔茨海默病(Alzheimer's disease,AD)、亨廷顿病(Huntington disease,HD)、肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)等,大多是神经组织在衍化、发育、成熟、衰老等过程中在分子生物学水平上发生一系列复杂变化.神经系统退行性疾病是一类由环境与遗传等多种因素共同影响的疾病,其主要特征在于一些特定的蛋白错误折叠并聚集于细胞中导致神经元变性、坏死[1].PD、AD、HD和ALS等可见中枢神经系统异常RNA和蛋白质的聚集[2～6].消除异常聚集RNA的毒性和错误蛋白的折叠,已经被证实能够改善退行性症状[7].但是,部分非特异性靶向蛋白治疗因同时损害了正常非突变蛋白的功能,在改善退行性症状的同时,可能伴有正常生理功能的缺失[8].目前,除了有临床批准的可延缓帕金森病病情进展的治疗方案外,此类疾病仍然缺少有效的控制手段.