目的:系统评价去甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的效果和安全性,为该类药物的临床应用提供依据和指导。方法:计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Cochrane Library、中国期刊全文数据库(CNKI)、中国生物医学文献数据库(CBM)、维普(VIP)数据库2000年1月至2019年12月发表的去甲基化药物治疗MDS的随机对照试验(RCT)。经过筛选,采用RevMan 5.3软件进行疗效及完全性的Meta分析。结果:共纳入7项RCT研究的1 172例患者。Meta分析显示,去甲基化药物治疗组在完全缓解率(
OR=6.26,95%
CI 1.74~22.49,
P=0.005)、部分缓解率(
OR=4.65,95%
CI 1.51~14.29,
P=0.007)、总有效率(
OR=14.14,95%
CI 7.27~27.51,
P<0.01)、血液学改善(
OR=3.47,95%
CI 1.44~8.32,
P=0.005)方面均优于支持治疗组。阿扎胞苷治疗组患者总生存得到改善(
HR=0.62,95%
CI 0.50~0.77,
P<0.01)。在不良反应方面,去甲基化药物增加了粒细胞减少性发热的发生(
OR=4.19,95%
CI 2.26~7.76,
P<0.01),但是在粒细胞减少、血小板减少、贫血、感染、恶心、肝损害、疲劳的发生率方面,两组间差异均无统计学意义(均
P>0.05)。
结论:去甲基化药物治疗MDS效果明显,可提高缓解率,阿扎胞苷可延长患者生存时间,但去甲基化药物增加了粒细胞减少性发热的发生。在临床应用该类药物时,需进一步仔细评估其临床安全性。