腺相关病毒的基因疗法在心血管疾病中的应用

• 作者: 廖敏琪 郭素峡
• 来源期刊: 生命科学
• 关键词: 基因治疗 腺相关病毒 心血管疾病
• 年，卷（期）: 2021,（3）
• 所属期刊栏目: 技术与应用
• 页码范围: 392-399
• 页数: 8页
• 分类号: R394.8|R730.54
• 语种: 中文
• DOI: 10.13376/j.cbls/2021043

摘要

尽管现代医疗手段不断改进,但心血管疾病(cardiovascular diseases,CVD)的病死率仍居高不下,寻找新的防治方法将具有良好的临床应用前景.腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)作为基因治疗的载体之一,可以通过基因替代、基因沉默、递送新基因、基因编辑等方式在CVD中起到治疗作用.AAV有多种血清型,其中AAV1型、6型、8型、9型对心脏有组织亲和性,并且转导后能在体内稳定长效表达,安全性高.该文主要针对AAV基因疗法在心力衰竭、冠心病、肥厚型心肌病、扩张型心肌病以及心律失常等CVD中的应用进行综述.目前,AAV载体在克服宿主中和抗体、心脏选择性以及注射剂量和途径的优化等方面仍存在一些挑战,利用外泌体包裹AAV以克服宿主抗体中和,基于CRISPR/Cas9基因编辑技术设计有心脏或血管特异性启动子的AAV载体等改进方法还需要进一步探索.因此,AAV基因治疗在心血管领域还有很大的研发空间和很好的应用价值.