依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的研究进展

• 作者: 杨卫 张国香
• 来源期刊: 中国医学创新
• 关键词: 阵发性睡眠性血红蛋白尿 依库珠单抗
• 年，卷（期）: 2021,（10）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 177-181
• 页数: 5页
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1674-4985.2021.10.042

摘要

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)源于磷脂酰肌醇多糖A类(PIG-A)基因的体细胞突变引起,该突变导致糖基磷脂酰肌醇锚连蛋白缺乏.而缺乏这种锚连蛋白(CD55、CD59)之一会导致溶血.临床表现包括慢性溶血,血栓栓塞性疾病,感染性并发症,慢性肾脏损伤,肺动脉高压和平滑肌功能障碍.依库珠单抗(Eculizumab)是一种针对末端补体蛋白C5的人源化单克隆抗体,可以使PNH患者的存活率显著提高,并减少并发症.但带来强大疗效的同时,也面临着许多的难题.例如:骨髓衰竭、突破性溶血、感染等.本文回顾了依库珠单抗在PNH治疗中取得的研究进展,并介绍目前尚未解决的难题.