阵发性睡眠性血红蛋白尿治疗药物—Pegcetacoplan

• 作者: 邹悦 陈月 徐攀 张海英
• 来源期刊: 临床药物治疗杂志
• 学科: 医学
• 关键词: Pegcetacoplan 阵发性睡眠性血红蛋白尿 C3靶向抑制剂 罕见病
• 年，卷（期）: 2022,（3）
• 所属期刊栏目: 新药述评|Comment of new drugs
• 页码范围: 31-35
• 页数: 5页
• 分类号: R973
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1672-3384.2022.03.007

摘要

Pegcetacoplan是C3靶向性抑制剂,特异性地与补体C3和C3b结合,用于治疗补体介导的相关疾病.2021年5月美国食品药品管理局(FDA)批准C3靶向抑制剂Pegcetacoplan上市,用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH).PNH是一种非常罕见的、获得性、非恶性血液疾病.本文对Pegcetacoplan的基本信息、药理作用及作用机制、药物代谢动力学、临床疗效、安全性、用法用量、药物最新进展等方面进行综述,旨在为临床应用提供参考.