血友病AAV载体基因治疗研究进展

• 作者: 代新岳 张磊
• 来源期刊: 中国细胞生物学学报
• 关键词: 血友病 基因治疗 腺相关病毒载体
• 年，卷（期）: 2022,（1）
• 所属期刊栏目: 异常造血病理机制|PATHOLOGIC MECHANISM IN ABNORMAL HEMATOPOIESIS
• 页码范围: 87-92
• 页数: 6页
• 语种: 中文
• DOI: 10.11844/cjcb.2022.01.0011

摘要

血友病基因治疗经过30年的持续发展,已取得长足的进步.血友病患者FⅧ或FⅨ水平达到正常甚至治愈已成为可能.虽然在多个国家血友病基因治疗已取得显著成果,但仍然有很大的改进空间.目前临床试验中AAV是血友病基因治疗的主要载体,未来的研究将集中在完善病毒衣壳、转基因和启动子的设计上,以追求更高的转导效率、更低的免疫反应和可预测性的治疗结果.目前的研究表明,与在动物模式中近乎100％的高转导效率相比,在人类肝细胞中实现高转导效率及凝血因子的高表达仍有不足之处,需要避免蛋白质过载引起的细胞应激风险.虽然血友病基因治疗面临一定的挑战,但是随着技术的不断发展成熟,相信未来会开发出真正治愈血友病的个体化治疗方案.