单组目标值研究设计相关问题探讨

• 作者: 冯玉婷 陶立元 费宇彤 赵一鸣
• 来源期刊: 中华儿科杂志
• 年，卷（期）: 2022,（2）
• 所属期刊栏目: 临床研究方法学园地
• 页码范围: 87
• 页数: 1页
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.cn112140-20211217-01052

摘要

单组目标值法试验是一种只设置试验组，不设置平行对照组，而将目标值作为理论对照与试验组进行比较，从而验证试验组疗效或安全性的研究设计类型。该研究设计的验证方法主要为考察试验组的结局指标结果是否在事先确定的结局指标的目标值范围内。美国食品药品监督管理局对目标值的定义为：从大量的历史数据中得到一系列可被广泛认可的性能标准，这些标准可以作为说明治疗措施的安全性或有效性的替代指标或临床终点。单组目标值法试验设计可以作为随机对照试验开展困难时的替代研究设计方法。