基因治疗有效性和安全性分析

• 作者: 张秀娟
• 来源期刊: 中国临床康复
• 学科: 医学
• 关键词: 基因疗法 可重复性 ,结果 遗传学
• 年，卷（期）: 2003,（8）
• 所属期刊栏目: 学术探讨
• 页码范围: 1317-1318
• 页数: 2页
• 分类号: R3
• 字数: 3786字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3321/j.issn:1673-8225.2003.08.040

摘要

生物体的性状是由核苷酸序列构成的基因决定的.如果核苷酸序列发生了改变,就会导致生物体性状的改变.人类某些疾病的产生就是因为基因核苷酸序列的改变而引起的,校正被改变了的核苷酸序列-基因治疗就成了治疗这些疾病的首选方法.所谓基因治疗是将外源基因即正常的或野生型基因导入目的细胞,纠正和补偿致病基因产生的缺陷从而达到治疗疾病的目的.