非血缘相关骨髓移植治疗重型地中海贫血的临床研究

• 作者: 兰和魁 封志纯 张传仓 朱为国 李政道 李秋平
• 来源期刊: 中华儿科杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 地中海贫血 骨髓移植
• 年，卷（期）: 2005,（8）
• 所属期刊栏目: 论著
• 页码范围: 599-602
• 页数: 4页
• 分类号: R72
• 字数: 3432字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/j.issn:0578-1310.2005.08.011

摘要

目的为进一步拓展供髓源,探讨非血缘相关骨髓移植治疗重型地中海贫血(简称地贫)的可行性.方法 9例地贫患儿进行了非血缘骨髓移植,其基因突变类型为地贫纯合子或双重杂合子,均确诊为重型β地贫.HLA高分辨配型全相合2例,1个亚型不合5例,2个亚型不合2例,6例红细胞血型不合.预处理为白消安16 mg/kg,分4天口服;环磷酰胺200 mg/kg,分4天静滴;抗人胸腺细胞免疫球蛋白30 mg/kg,分3天静滴和氟达拉宾125 mg/m2,分3天静滴.环孢素A和氨甲蝶呤预防移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD).结果 9例患儿均出现明显的过敏反应,1例有一过性低血压,皮肤急性GVHD 7例,肝脏GVHD 1例,肠道GVHD 2例,慢性GVHD 1例,高血压脑病1例,间质性肺炎2例.1例急性肺出血死亡.外周血中性粒细胞>0.5×109/L的时间为12～26天,WBC恢复正常的时间为23～110天,PLT于61～142天>50×109/L,Hb则于23～116天升至100 g/L,最后一次输血时间为13～62天.PCR扩增短串联重复序列检测证实:8例患儿获得完全供体植入,1例未植入.随访6～24个月,7例原重型β地贫基因已消失,5例血型不合者已转成供者相同血型;7例患儿术后无需输血,Hb维持在110 g/L以上.结论本组9例重型地贫的非血缘骨髓移植为国内首次尝试,初步证明非血缘骨髓移植根治重型地贫较安全可靠,为解决本病移植治疗的供髓源提供了新途径.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	李政道		1	2	1.0	1.0