靶向临床试验效应估计的偏倚及校正

• 作者: 刘丽霞 刘玉秀 成琪 陈林
• 来源期刊: 中国临床药理学与治疗学
• 关键词: 靶向临床试验 偏倚 EM算法 参数Bootstrap抽样
• 年，卷（期）: 2012,（8）
• 所属期刊栏目: 定量药理学
• 页码范围: 892-895
• 分类号: R311
• 语种: 中文

摘要

随着人类基因组计划的完成,检测出与疾病相关的分子标靶成为可能,针对有特定疾病标靶的靶向药物开发日渐增多,靶向临床试验呈快速增长趋势.然而,以标靶检测阳性作为入组标准的靶向临床试验,由于疾病标靶诊断技术的不完善,致使入组病人中存在假阳性的现象,因而导致了靶向临床试验效应估计的偏倚.本文在分析疾病标靶的诊断性能对效应估计影响的基础上,指出常规分析方法估计效应存在的偏倚,并介绍一种基于EM算法联合参数Bootstrap抽样,实现靶向临床试验效应无偏估计的统计方法,为正确评价靶向临床试验提供了方法学支持.