乙型血友病患者的治疗进展

• 作者: 王朝荣
• 来源期刊: 国际输血及血液学杂志
• 关键词: 乙型血友病 替代治疗 基因治疗
• 年，卷（期）: 2013,（2）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 147-150
• 页数: 4页
• 字数: 5205字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.1673-419X.2013.02.013

摘要

乙型血友病(HB)是一种由于血浆凝血因子IX (FIX)质或量的异常所致的遗传性出血性疾病.凝血因子IX基因突变是其致病根源.目前,依靠凝血因子替代治疗仍是HB的主要治疗,但存在使用不便、抑制物产生和疾病传播等不足,因此基因治疗成为彻底治愈血友病患者的理想方法.目前,腺相关性病毒(AAV)和慢病毒载体成为基因治疗的优先选择载体,但仍有很多困难需要克服,如FIX水平表达不足以预防出血或诱发效应T细胞攻击基因靶细胞,尤其是特异针对AAV抗原的攻击,因此,寻求更具有安全性的非病毒载体逐渐被研究者认识.近几年关于AAV病毒载体在人体试验中取得了一定的成功,但仍存在安全性等问题,基因治疗的方法仍需进一步的研究,以达到完全治愈血友病的目的.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	王朝荣	苏州大学附属第一医院江苏省血液研究所卫生部血栓与止血重点实验室	1	6	1.0	1.0