模拟随机对照试验——一种新的用于疗效比较研究的统计分析方法

• 作者: 严卫丽 张羿 曹芳 程毅 赵倩 陈少科
• 来源期刊: 中国循证儿科杂志
• 关键词: 疗效比较研究 随机化分组 把握度 混杂
• 年，卷（期）: 2013,（1）
• 所属期刊栏目: 论著
• 页码范围: 8-14
• 页数: 7页
• 字数: 5105字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1673-5501.2013.01.003

摘要

目的 本研究旨在通过探索处理混杂因素的手段,创造一种新的用于观察性数据疗效比较研究的统计分析方法.方法 本方法基于以下原理:针对诊断为同种疾病接受不同治疗的一组患者,采用反复多次模拟随机化分组并根据RCT的统计分析策略进行疗效比较,以拒绝H0的试验频率和不拒绝H0的试验频率之比(odds值)及其95％CI作为判断不同治疗方法间疗效差异的依据.采用计算机模拟的方法获得统计量odds值的分布.对包含结局变量和混杂因素变量的模拟数据库进行随机化分组,对根据符合方案集分析(PP)策略保留下来的样本进行结局变量比较.重复100次随机化分组,并对每次随机化分组后结局变量进行比较,同时也对混杂因素变量的组间均衡性进行分析.计算100次结局变量比较分析结果中拒绝H0与不拒绝H0的比值,即odds值,重复100次odds值的计算过程得到odds值的点估计值及其95％CI.根据样本量(n1=n2 =50,100,500和1 000)、组间差异的把握度和效应量产生多个模拟数据库,观察分析得到的odds值及其95％CI的一致性和稳定性.同时验证混杂因素在根据PP策略保留下来的样本的组间均衡性.结果 ①对不同样本量下疗效有差异数据库分析得到的odds值均＞1,odds值及其95％ CI均随把握度的增加呈上升趋势；②对不同样本量下疗效无差异数据库分析得到的odds值均＜1,odds值及其95％CI均随把握度的增加呈下降趋势,二者变化均呈现良好的线性关系；③同时验证样本量相等和不相等的情况下,混杂因素组间均衡的概率均＞95％.结论 将本文发明的方法命名为模拟随机对照试验方法,简称sRCT.运用sRCT对模拟数据库分析得到结果的一致性和稳定性高,实现了在均衡混杂因素的基础上,创建了一种用于观察性数据疗效比较研究的新方法.