目的:探讨特发性难治性局灶节段性肾小球硬化(FSGS)患者脂蛋白a[Lp(a)]、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、转化生长因子β1(TGF-β1)水平与疗效的相关性。方法回顾性分析134例特发性FSGS患者,根据治疗4个月时尿蛋白定量、肾功能及血清白蛋白情况分为难治组64例和激素敏感组70例,分析足量激素治疗前,治疗2、4、6个月时血清胆固醇(CHO)、甘油三酯(TG)、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)、LDL-C、Lp(a)和TGF-β1水平。结果特发性FSGS难治组和FSGS激素敏感组的血清Lp(a)、TGF-β1、LDL-C均明显高于正常范围,难治组Lp(a)和TGF-β1高于激素敏感组,差异有统计学意义( P <0.05);难治组LDL-C较激素敏感组升高,但差异无统计学意义( P >0.05)。经足量激素治疗4个月后,激素敏感组Lp(a)、TGF-β1、LDL-C较治疗前均明显下降,差异有统计学意义( P <0.05)。难治组Lp(a)、TGF-β1、LDL-C较治疗前无明显变化,差异无统计学意义( P >0.05)。结论特发性FSGS存在Lp(a)、TGF-β1的代谢紊乱,同时其升高程度可作为特发性难治性FSGS早期判定指标,早期联合其他治疗方案,减少激素不良反应。