罕见病基因治疗与孤儿药

• 作者: 余双庆 刘春国 刘海燕 吴小兵 周庆璋 戴阳光 董小岩 齐香荣
• 来源期刊: 药学进展
• 学科: 医学
• 关键词: 罕见病 基因治疗 孤儿药
• 年，卷（期）: 2016,（6）
• 所属期刊栏目: 专题:聚焦孤儿药研发
• 页码范围: 411-419
• 页数: 9页
• 分类号: R456
• 语种: 中文

摘要

孤儿药因面向的罕见病患者群小、市场需求低、研发成本高、缺乏政策支持等,其发展面临困境.随着精准医疗概念的提出,基因治疗因能够从根本出发,给患者提供”一劳永逸”的治疗,备受关注.基因治疗以单基因罕见病的治疗作为极佳切入点,为孤儿药的研发带来了新的希望.概述基因治疗针对的疾病对象、实施策略和属性以及基因药物的结构及基因治疗的载体,以血友病的基因治疗为例回顾罕见病基因治疗的发展,并分析罕见病基因治疗药物研发现状.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	董小岩		6	3	1.0	1.0
2	吴小兵		2	0	0.0	0.0
3	刘海燕		1	0	0.0	0.0
4	齐香荣		1	0	0.0	0.0
5	刘春国		1	0	0.0	0.0
6	余双庆		1	0	0.0	0.0
7	戴阳光		1	0	0.0	0.0
8	周庆璋		1	0	0.0	0.0