ZFN、TALEN 和 CRISPR/Cas9基因编辑技术在疾病研究及基因治疗中的应用

• 作者: 唐北沙 浦佳丽 赵国华
• 来源期刊: 中华医学遗传学杂志
• 关键词: 锌指核酸酶 转录激活子样效应因子核酸酶 成簇规律间隔的短回文重复序列 基因编辑 疾病模型 基因治疗
• 年，卷（期）: 2016,（6）
• 所属期刊栏目: 综 述
• 页码范围: 857-862
• 页数: 6页
• 字数: 4837字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.1003-9406.2016.06.025

摘要

对基因组进行精确而有效的编辑修饰是生物学领域的重要探索内容。传统的基因操作手段由于效率、精确度低等问题,严重滞后于基因组研究的进展。近年来,新发展的基因编辑方法如锌指核酸酶(zinc finger nuclease,ZFN)、转录激活子样效应因子核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN)和成簇规律间隔的短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats, CRISPR/Cas9)等通过特异性识别和切割基因组 DNA 序列,可以诱发同源重组或非同源末端链接,使基因编辑更灵活、高效,从而开启了生物学研究及人类疾病机制研究新的模式。这三种基因编辑工具能够在不同的生物体及细胞中有效、特异地实现基因修饰,尤其是在干细胞中的应用,为人类疾病的机制研究及治疗带来了极大的便利和潜能。本文主要介绍 ZFN、TALEN 和 CRISPR/Cas9方法的工作机制及其在人类疾病模型建立及基因治疗中的应用,同时展望了其未来的发展方向。

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	唐北沙	中南大学湘雅医院神经内科医学遗传学国家重点实验室神经退行性疾病湖南省重点实验室	178	602	11.0	16.0
2	赵国华	浙江大学医学院附属第二医院神经内科	14	45	4.0	6.0
3	浦佳丽	浙江大学医学院附属第二医院神经内科	3	13	2.0	3.0