第3代酪氨酸激酶抑制剂联合单体型移植治疗儿童Ph+ALL极早期复发——附1例报告并文献复习

• 作者: 孙舒雯 朱易萍 艾媛 陆晓茜
• 来源期刊: 中国输血杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 费城染色体 儿童急性淋巴细胞白血病 造血干细胞移植,单体型 酪氨酸激酶抑制剂
• 年，卷（期）: 2018,（12）
• 所属期刊栏目: 临床研究
• 页码范围: 1380-1382
• 页数: 3页
• 分类号: R733.71|R453.9
• 语种: 中文
• DOI: 10.13303/j.cjbt.issn.1004-549x.2018.12.013

摘要

目的 探讨对第1、2代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药的极早期复发的费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿的治疗方法及应用第3代TKI之于患儿的安全性.方法 选择2014年2月四川大学华西第二医院儿童血液肿瘤科收治并确诊的1名Ph+ALL患儿作为研究对象,患儿确诊半年内出现极早期复发伴ABL激酶T315I突变;给予2疗程复发方案化疗联合口服第3代TKI博拉替尼(ponatinib)获得细胞遗传学完全缓解后行亲缘单体型造血干细胞移植术(HSCT)成功,术后口服博拉替尼半年预防疾病复发,随访3年.结果 患儿持续获得细胞遗传学完全缓解并未出现博拉替尼相关严重毒副反应.结论 复发难治TKI耐药Ph+AL患儿采用HSCT联合口服全TKI(pan-TKI)制剂博拉替尼疗效显著;口服博拉替尼耐受性良好,安全有效.