加速肿瘤药物开发:具有扩展队列的早期临床无缝试验设计简介

• 作者: 叶方琴 杨劲
• 来源期刊: 中国临床药理学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: Ⅰ/Ⅱ期无缝试验设计 未满足的临床需求 获益风险评估
• 年，卷（期）: 2019,（10）
• 所属期刊栏目: 读者园地
• 页码范围: 1049-1057
• 页数: 9页
• 分类号: R97
• 字数: 8476字
• 语种: 中文
• DOI: 10.13699/j.cnki.1001-6821.2019.10.035

摘要

临床试验作为新药开发过程中时间、资源和成本投入最多的关键环节,面对肿瘤患者巨大而迫切的未满足的临床需求,如何高效开展临床试验,让饱受疾病折磨的患者尽快用上好药,是监管当局和制药企业当务之急.为了加快推进药物的研发,本文介绍具有扩展队列(expansion cohort)的早期临床无缝试验设计(seamless trials design),即通过一定的方法和标准(如动态处理数据、队列扩展等),将传统的分期试验压缩成一个单一的连续试验(大型FIH试验的试验设计),以实现传统多个分期试验所需实现的目标(例如安全性和有效性无缝推进、单次给药和多次给药无缝推进、有效人群无缝探索等),具有提高研发效率、降低试验成本、缩短临床开发总时间等优点(后文简称为无缝设计).然而,无缝试验设计相对于传统分期设计,无论是对研发还是监管都提出了严峻的挑战,试验快速推进的同时,如何在不降低审评标准的前提下,保证受试者伦理风险控制？本文对无缝设计的定义、设计要点及风险控制等,结合FDA最新版本的指南进行全面介绍,以期为我国早期临床试验的设计和实践提供参考.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	杨劲	中国药科大学药学院	71	397	11.0	16.0
2	叶方琴	中国药科大学药学院	2	4	1.0	2.0