国际目标值法临床研究的文献和方法学特征分析

• 作者: 于明坤 于河 刘建平 夏如玉 姜众会 张颖 明扬 李迅 柴倩云 王迪 胡瑞学 费宇彤
• 来源期刊: 中国循证医学杂志
• 关键词: 目标值 单组目标值 临床研究 真实世界 疗效 安全性
• 年，卷（期）: 2019,（11）
• 所属期刊栏目: 二次研究
• 页码范围: 1308-1316
• 页数: 9页
• 语种: 中文
• DOI: 10.7507/1672-2531.201905115

摘要

目的 分析运用目标值法进行临床研究的英文文献特征,为临床试验研究者设计临床试验确定外部对照提供参考.方法 计算机检索PubMed、The Cochrane Library和EMbase数据库,获取自建库至2019年2月20日发表的所有运用目标值法进行临床研究的英文文献.由2名研究者独立筛选文献、提取资料,并进行统计分析.结果 共纳入英文文献51篇,发表时间除2001年发表1篇外,其余文献发表在2010～2018年.2017～2018年发表文献最多(27/51,52.9％),最新累计影响因子为411分.在提及了使用目标值法原因的文献中,8篇(8/11,72.7％)认为无法随机化和设置对照组是促使其使用目标值法的主要原因.已发表的文献中,心血管系统疾病及外周血管疾病占86％,医疗器械的有效性或安全性评价占76.5％.共涉及单臂试验(40篇)、随机对照试验(2篇)、病例-对照研究(2篇)、病例系列(5篇)和诊断试验(2篇).大部分纳入研究主要用于安全性(43/51)和有效性评价(34/51).目标值的选取来源于干预性临床试验(29/51,56.9％)、国家标准、Meta分析及专科学会标准4种.其结局指标同目标值比较方法中使用假设检验法进行比较的文献有27篇(27/51,52.9％),而使用可信区间法进行比较的文献有24篇(24/51,47.1％).结论 目标值法主要用于干预措施安全性和有效性评价.其发展迅速,特别是心血管研究领域.其方法学信息报告相对完善.使用目标值法的主要原因大多因随机化和对照上的实施困难.使用目标值法应考虑目标值的选择来源、样本量和比较方法等因素.目标值法的应用不仅可解决诸多临床科研具体实施的困难,也可为解决真实世界中的临床研究实际困难提供新思路和新方法.