单中心458例高危神经母细胞瘤患儿临床特征及预后分析

• 作者: 何乐建 倪鑫 张大伟 张福泉 曾骐 王焕民 秦红 秦茂权 苏雁 金眉 陈诚豪 马晓莉
• 来源期刊: 中华儿科杂志
• 关键词: 神经母细胞瘤 预后 危险因素
• 年，卷（期）: 2020,（10）
• 所属期刊栏目: 血液疾病研究
• 页码范围: 796-801
• 页数: 6页
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.cn112140-20200525-00540

摘要

目的:总结单中心诊治的高危神经母细胞瘤（HR-NB）患儿的临床特征，分析影响HR-NB预后的因素。方法:回顾性分析2007年2月1日至2018年6月30日在北京儿童医院血液肿瘤中心治疗并随访的458例HR-NB患儿临床资料。对患儿临床特征进行分析，采用Kaplan-Meier方法进行生存分析，使用Cox模型进行预后因素分析。最后随访时间截至2019年6月30日。结果:458例HR-NB患儿中男265例（57.9%），女193例（42.1%），诊断年龄40.0（4.5~148.0）月龄，随访时间22.0（0.2~138.0）个月，发生肿瘤复发或进展时间为15（1~72）个月。458例HR-NB患儿5年无事件生存率（EFS）为(31.2±2.6)%，5年总生存率（OS）为(43.9±3.2)%。142例接受造血干细胞移植（HSCT）的骨髓转移患儿5年EFS、5年OS均优于196例未移植的骨髓转移患儿［(26.5±4.5)%比（25.1±3.6)%，χ2=13.773， P=0.001；(38.1±5.5)%比（35.7±4.7)%，χ2=9.235， P=0.002］。128例接受移植的骨骼转移患儿5年EFS、5年OS均优于188例未移植的骨骼转移患儿［(28.5±5.0)% 比（26.7±3.8)%，χ2=10.222， P=0.001；(37.1±6.0)%比（36.2±4.8)%，χ2=7.843， P=0.005］。37例接受移植的MYCN扩增患儿5年EFS优于49例未移植的MYCN扩增患儿［(26.8±8.0)%比（20.5±6.4)%，χ2=5.732， P=0.017］，5年OS差异无统计学意义［(31.4±8.6)%比（26.2±7.4)%，χ2=3.230， P=0.072］。单因素分析显示乳酸脱氢酶（LDH）≥1 500 U/L是MYCN扩增患儿预后不良的危险因素（χ2=6.960， P=0.008），Cox多因素分析显示骨髓转移及LDH≥1 500 U/L是影响MYCN未扩增HR-NB患儿预后的独立危险因素（ HR=2.427、1.618，95 %CI 1.427~4.126、1.275~2.054， P均<0.05）。 结论:LDH≥1 500 U/L是MYCN扩增患儿预后不良因素，骨髓转移及LDH≥1 500 U/L是MYCN未扩增HR-NB患儿预后不良因素；HSCT可以提高骨髓或骨骼转移HR-NB患儿预后，可以延缓MYCN扩增患儿肿瘤复发或进展时间。