重定位策略在罕见病治疗药物中的应用研究进展

• 作者: 任淑月 孙岚 杜冠华
• 来源期刊: 江苏大学学报（医学版）
• 学科: 医学
• 关键词: 罕见病 药物重定位 临床回顾分析 高通量筛选 生物信息学
• 年，卷（期）: 2021,（1）
• 所属期刊栏目: 编委论坛
• 页码范围: 17-22
• 页数: 6页
• 分类号: R965.2
• 语种: 中文
• DOI: 10.13312/j.issn.1671-7783.y200232

摘要

当今全球约有8000种罕见病,约3.5亿人受其影响,受药物研发周期长、成本高、成功率低及罕见病临床样本稀少等因素影响,只有5％的罕见病有获批的治疗药物.药物重定位(drug repositioning,DRP)是一种研究药代动力学特点、安全性甚至临床前数据已知的药物或化合物新适应证的策略,将其应用于罕见病药物研发过程可以缩短研发周期,提高成功率.本文通过综述基于偶然或系统性临床回顾分析、高通量筛选和生物信息学三类DRP方法在罕见病药物研发中的应用,为罕见病的药物研发提供指导,以期满足人类对罕见病临床用药的迫切需求.