CRISPR基因编辑技术及其在眼科疾病中的应用进展

• 作者: 马丹宝 钟玮晔
• 来源期刊: 眼科学报
• 关键词: 基因编辑 CRISPR 基因疗法 LCA10
• 年，卷（期）: 2021,（7）
• 所属期刊栏目: 综述|Review
• 页码范围: 537-542
• 页数: 6页
• 语种: 中文
• DOI: 10.3978/j.issn.1000-4432.2021.06.19

摘要

CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)基因编辑技术通过精准改变细胞DNA序列,控制细胞命运及表型,是有望从根本上改变疾病治疗的新技术.由于眼球独特的生理构造,基因编辑疗法在治疗眼科疾病方面的应用具有明显的优势.目前,CRISPR基因编辑疗法治疗10型Leber先天性黑矇(Leber congenital amaurosis 10,LCA10)的临床试验已经展开,治疗其他多种眼科疾病的临床试验也即将开始.随着新一代CRISPR基因编辑技术的发展,基因编辑疗法有望为眼科疾病的治疗提供新的手段.