Patisiran脂质体ONPATTRO发展及临床应用

• 作者: 李和文 潘弘 甘莉
• 来源期刊: 中国处方药
• 关键词: siRNA脂质体 Onpattro 阳离子脂质辅料 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样病变
• 年，卷（期）: 2021,（1）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 24-27
• 页数: 4页
• 语种: 中文

摘要

获得诺贝尔奖的RNA干扰技术无疑是令人兴奋的重大发现,但RNA类药物存在诸如稳定性差、难以靶向递送等问题限制了其应用.美国Alnylam制药和赛诺菲共同开发的新药patisiran脂质复合物注射液于2018年获批上市治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样病变,成为首个siRNA药物的成功临床应用.本文从该产品的处方、作用机制、临床试验及市场等方面进行分析,对ONPATTRO的开发及药效做一简要综述.