新型肌肉高效亲和AAV血清型的开发

• 作者: 陈颖 吴佳梅 凌菲香 曾步兵 郑静 吴侠 赵锴 肖啸
• 来源期刊: 华东理工大学学报（自然科学版）
• 学科: 生物学
• 关键词: 基因治疗 腺相关病毒 定向改造 肽展示 肌肉亲和性
• 年，卷（期）: 2022,（1）
• 所属期刊栏目: 药物科学|Pharmaceutical Science
• 页码范围: 51-58
• 页数: 8页
• 分类号: Q782
• 语种: 中文
• DOI: 10.14135/j.cnki.1006-3080.20210127001

摘要

通过在AAV5衣壳的N573后插入一个寡肽PGPSPAD生成了一种改良的AAV血清型,称为AAVc1,它在体外和体内均表现出比AAV5、AAV8和AAV9更好的肌肉感染性;恒河猴血清中针对AAVc1的中和抗体(Neutralizing antibodies,Nabs)滴度低于AAV9,这表明针对AAVc1的中和抗体的免疫应答低于AAV9.结果表明,新型血清型AAVc1应用到AAV基因治疗中优于野生型AAV血清型.