基因编辑造血干祖细胞的研究进展

• 作者: 温伟 施均 张健萍 程涛 张孝兵
• 来源期刊: 中国细胞生物学学报
• 关键词: CRISPR-Cas9 基因编辑 造血干祖细胞 同源重组 地中海贫血 造血干细胞移植 基因治疗
• 年，卷（期）: 2022,（1）
• 所属期刊栏目: 血液疾病精准诊疗|PRECISION DIAGNOSIS OF BLOOD DISEASES
• 页码范围: 175-184
• 页数: 10页
• 语种: 中文
• DOI: 10.11844/cjcb.2022.01.0022

摘要

基因编辑技术的飞速发展给造血干祖细胞基因治疗带来了新的机遇.CRISPR-Cas9等技术能够实现特定基因的定向编辑.基因编辑技术的不断优化使编辑效率显著提高,检测技术的进步也促进了对基因编辑细胞安全性的评估,包括检测脱靶效应和大片段删除突变.造血干祖细胞基因编辑已经进入临床试验阶段,但是目前的编辑技术可能会影响细胞功能和基因组稳定性,在临床应用中应当引起注意.这篇综述总结了基因编辑的技术原理、基因编辑技术在造血干祖细胞中的应用和基因治疗研究,并探讨了基因编辑产品的安全性提升方法和质控方案.