病毒载体介导的β-地中海贫血基因治疗研究进展

• 作者: 刘德培 梁植权 董文吉
• 来源期刊: 国外医学（输血及血液学分册）
• 学科: 医学
• 关键词: β-地中海贫血 基因治疗 病毒载体 基因座控制区 间接体内基因转移
• 年，卷（期）: 2001,（5）
• 所属期刊栏目: 综述与编译
• 页码范围: 380-384
• 页数: 5页
• 分类号: R4
• 字数: 6796字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.1673-419X.2001.05.002

摘要

β-地中海贫血是一种常见的造血系统遗传病,β-珠蛋白基因簇中的缺失或突变导致β-珠蛋白肽链合成减少或完全不能合成,从而造成α-珠蛋白肽链与β肽链的不平衡,出现贫血症状.β-珠蛋白基因簇基因座控制区(locus control region,LCR)的发现及整合型病毒载体的研究进展使β-地中海贫血基因治疗成为可能.LCR中单一DNaseI高敏位点或不同高敏位点核心序列组合构成miniLCR,能够指导病毒载体介导的基因转移中人珠蛋白基因在鼠红白血病细胞系中呈现高水平表达,而且在间接体内基因转移中可检测到人珠蛋白基因在骨髓移植受体动物中的长期存在和红系特异的一定水平的人珠蛋白基因的表达,为进行临床研究提供了可行性参考;另一方面,也对珠蛋白基因表达调控、病毒载体介导的基因转移效率和整合效率、靶向性整合和克服位置效应等方面的深入研究提出了更高要求.