重组腺相关病毒(rAAV)介导基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良病理和功能的影响

• 作者: XIAO Xiao 张苏明 方思羽 汪道文 胡晓琴 陈春莲 黎红华
• 来源期刊: 中国神经科学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: Duchenne肌营养不良 抗肌萎缩蛋白 重组腺相关病毒 肌电图 免疫荧光 SMCKA3999
• 年，卷（期）: 2004,（1）
• 所属期刊栏目: 研究报告
• 页码范围: 65-70
• 页数: 6页
• 分类号: R746.2
• 字数: 3554字
• 语种: 英文

摘要

目的研究重组腺相关病毒(rAAV)载体介导的dystrophin小基因SMCKA3999治疗DMD模型鼠mdx,从病理和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效.方法以dystrophin小基因SMCKA3999为目的基因,将SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAVSMCKA3999,以5×1010病毒颗粒单点注射于DMD模型鼠mdx腓肠肌,基因治疗后4个月及7个月,采用免疫荧光、光镜组织病理、肌电图等方法,从形态和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效.结果rAAVSMCKA3999使肌膜缺失的dystrophin恢复并稳定表达持续7个月以上,肌肉组织病理改变好转,肌病肌电图改变明显改善,疗效持续4个月以上.结论rAAVSMCKA3999能改善mdx小鼠骨骼肌的病理及功能,采用rAAV介导的dystrophin小基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良基因治疗是有希望的治疗方法.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	张苏明	华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科	315	1877	20.0	27.0
2	汪道文	华中科技大学同济医学院附属同济医院内科及基因治疗中心	177	1061	17.0	24.0
3	陈春莲	华中科技大学同济医学院附属同济医院病理科	32	149	6.0	11.0
4	方思羽	华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科	35	263	7.0	15.0
5	黎红华	华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科	3	3	1.0	1.0
6	胡晓琴	华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科	1	0	0.0	0.0
7	XIAO Xiao	华中科技大学同济医学院附属同济医院内科及基因治疗中心	1	0	0.0	0.0