Duchenne肌营养不良基因缺陷及基因治疗

• 作者: 张苏明 方思羽 汪道文 黎红华
• 来源期刊: 国外医学(分子生物学分册)
• 学科: 医学
• 关键词: Duchenne肌营养不良 抗肌萎缩蛋白 基因治疗
• 年，卷（期）: 2003,（4）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 251-254
• 页数: 4页
• 分类号: R74
• 字数: 3890字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3870/j.issn.1672-8009.2003.04.019

摘要

Duchenne肌营养不良(DMD)是常见的神经肌肉遗传病之一,由于骨胳肌肌膜上的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)完全或部分缺失引起.本文介绍了dystrophin的结构和功能,对DMD基因治疗的目的基因,基因治疗方式(包括病毒载体和非病毒载体),基因转染途径作了较为全面的介绍,指出腺相关病毒载体介导的基因治疗及干细胞移植是有希望的治疗方向,经全身途径使目的基因广泛转染骨胳肌并实现心肌和膈肌的转染,是基因治疗研究的难点.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	张苏明	华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科	315	1877	20.0	27.0
2	汪道文	华中科技大学同济医学院附属同济医院心血管内科	177	1061	17.0	24.0
3	方思羽	华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科	35	263	7.0	15.0
4	黎红华	华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科	3	3	1.0	1.0