线粒体病的基因治疗

• 作者: 曹佐武
• 来源期刊: 暨南大学学报（自然科学与医学版）
• 学科: 医学
• 关键词: 线粒体病 异质性 基因治疗 异位表达
• 年，卷（期）: 2011,（2）
• 所属期刊栏目: 特约评论与进展报告
• 页码范围: 122-125
• 分类号: R394.8
• 字数: 3533字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1000-9965.2011.02.002

摘要

线粒体基因突变导致的线粒体病仍是不治之症,目前只有针对症状的支持性疗法.根治线粒体病只能寄希望于基因治疗.基因治疗的主要目标是修补特定基因突变导致的功能缺陷,或促使异质性的转变,以降低突变型与野生型基因组的比例.所探讨的途径主要包括:①在肽核酸和锌指肽的引导下选择性抑制突变基因组的复制;②利用特定的限制性内切酶去除突变的线粒体基因组;③把特定的tRNAs输入线粒体;④把异位表达的线粒体多肽输入线粒体.但临床上基因治疗线粒体病还需更多的研究.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	曹佐武		3	8	2.0	2.0