肠内营养粉剂AA-PKU2治疗1～8岁苯丙酮尿症患儿的有效性和安全性研究

• 作者: 周雪莲 江剑辉 沈明 赵正言 邹卉 陆健 顾学范 顾强
• 来源期刊: 中国当代儿科杂志
• 关键词: 苯丙酮尿症 肠内营养粉剂 儿童
• 年，卷（期）: 2014,（1）
• 所属期刊栏目: 论著·临床研究
• 页码范围: 11-15
• 语种: 中文
• DOI: 10.7499/j.issn.1008-8830.2014.01.003

摘要

目的 评价肠内营养粉剂AA-PKU2对1～8岁苯丙酮尿症(PKU)患儿治疗的有效性和安全性.方法 2009年7月至2011年5月采用前瞻、开放、自身前后对照、多中心临床研究方法,共入组1岁至7岁4个月PKU患儿121例,评估肠内营养粉剂AA-PKU2治疗前、治疗8周及32周后患儿血苯丙氨酸(PHE)浓度、智能发育(1～4岁Gesell法,＞4岁WPPSI或WISR-R法)、身高、体重、头围、血常规、尿常规、肝肾功能、血脂和蛋白水平等血清营养学指标的变化以及不良事件发生情况.结果 AA-PKU2治疗8周和32周后患儿血PHE浓度平均水平分别为353±253、361±280 μmol/L,与治疗前(487±327 μmol/L)相比,差异有统计学意义(P＜0.01);治疗8周和32周后血PHE浓度≤360μmol/L的控制率分别为65.5％、66.7％.在Gesell法评估的患儿中,AA-PKU2治疗8周和32周后总发育商与治疗前比较差异无统计学意义,但显示了智能改善的趋势;在WPPSI或WISR-R法评估的患儿中,AA-PKU2治疗8周和32周后总智商比治疗前明显增加(P＜0.01).AA-PKU2治疗8周和32周后患儿的身高、体重、头围与治疗前比较均显著增加(P＜0.01),与同年龄段正常儿童的指标相当.治疗8周和32周后患儿血浆总蛋白、白蛋白、前白蛋白、总胆固醇、甘油三酯、低密度脂蛋白、高密度脂蛋白平均水平与治疗前的平均水平基本相当,均在正常范围内.与AA-PKU2治疗相关的不良事件发生率为2.5％(3例),均为轻度腹泻,未特殊处理而好转.结论 肠内营养粉剂AA-PKU2能有效控制1～8岁患儿的血PHE浓度在360 μmol/L以内;通过有效控制患儿血PHE浓度,可改善患儿的智力发育,满足患儿正常生长发育的需要,且临床应用安全、耐受性好.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	邹卉		11	24	3.0	4.0
2	赵正言		139	1172	17.0	28.0
3	陆健	第二军医大学卫生统计学教研室	48	391	11.0	17.0
4	周雪莲		22	187	8.0	12.0
5	江剑辉	广州市妇女儿童医疗中心新生儿筛查中心	17	151	6.0	12.0
6	顾学范		25	187	7.0	13.0
7	顾强		10	30	4.0	5.0
8	沈明		13	69	5.0	7.0