siRNA抑制BCL11A表达对重型地中海贫血患者红系细胞γ-珠蛋白表达的影响

• 作者: 尹晓林 张新华 林万华 罗瑞贵 聂伟业
• 来源期刊: 华南国防医学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 重型β地中海贫血 BCL11A基因 γ基因 RNA干扰
• 年，卷（期）: 2014,（8）
• 所属期刊栏目: 实验研究
• 页码范围: 735-738
• 页数: 4页
• 分类号: R566.7
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1009-2595.2014.08.002

摘要

目的 探讨通过阻断BCL11A基因治疗重型β地中海贫血的可能性.方法 对6例确诊重型β地中海贫血患者,CD34+免疫磁珠分离外周血CD34+胞后培养与诱导分化成体外原代红系细胞.培养第11天时处理组电转方法将针对BCL11A的siRNA电转入细胞,对照组导人随机siRNA,继续培养3天后以实时荧光定量检测XL和L型BCL11A水平,Western blot检测BCL11A表达水平.结果 与对照组比较,BCL11A siRNA干扰组BCL11A mRNA表达水平下降0.48倍,γ-珠蛋白基因mRNA表达水平上升1.51倍.结论 BCL11A可作为重新激活HbF治疗β-地贫的分子靶标.