基因组编辑技术在干细胞疾病模型和疾病治疗中的应用

• 作者: 丁秋蓉 刘改改 张永贤 李爽
• 来源期刊: 生命科学
• 学科: 生物学
• 关键词: 疾病模型 人类多能干细胞 基因组编辑 基因治疗
• 年，卷（期）: 2015,（1）
• 所属期刊栏目: 专刊:基因组编辑技术
• 页码范围: 83-92
• 页数: 10页
• 分类号: Q789|Q813
• 语种: 中文
• DOI: 10.13376/j.cbls/2015013

摘要

基于人类多能干细胞(human pluripotent stem cells,hPSCs)的疾病模拟体系提供了一个全新的疾病研究平台.携带特定致病突变的hPSCs可以通过患者体细胞重编程成诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSCs)获得,或者通过向野生型hPSCs中引入致病突变获得.获得的突变hPSCs及其野生型对照细胞株在体外诱导下可以分化为疾病相关体细胞类型,继而被用于疾病模拟和机理研究.近几年出现的基因组编辑技术使得疾病模拟平台的建立更加高效和优化.主要讨论干细胞疾病模拟领域的进展,以及基因组编辑技术在干细胞疾病模拟和疾病治疗中的应用.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	李爽	中国科学院上海生命科学研究院	39	178	8.0	12.0
2	刘改改	中国科学院上海生命科学研究院	3	6	1.0	2.0
3	张永贤	中国科学院上海生命科学研究院	3	6	1.0	2.0
4	丁秋蓉	中国科学院上海生命科学研究院	5	19	2.0	4.0