罕见病真实世界研究的思考

• 作者: 李壮琪 杨悦
• 来源期刊: 中国药物评价
• 学科: 医学
• 关键词: 罕见病 真实世界数据 真实世界证据 自然史研究 真实世界研究
• 年，卷（期）: 2020,（2）
• 所属期刊栏目: 真实世界证据研究
• 页码范围: 81-84
• 页数: 4页
• 分类号: R9-3
• 字数: 4222字
• 语种: 中文

摘要

目的:研究探索真实世界证据在罕见病领域的应用及现状.方法:罕见病自然史研究是获取真实世界证据的重要来源,思考罕见病自然史研究的设计和应用.结果:自然史研究获得的数据经过分析总结成为真实世界证据,用来支持孤儿药研发及上市申请.结论:罕见病发病率低,基础研究不足,研发活动面临困境.罕见病自然史研究旨在形成真实世界证据,了解疾病发病机制和疾病进展,加强基础研究向转化医学研究转化.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	杨悦	沈阳药科大学工商管理学院沈阳药科大学药品监管科学研究院	344	1598	19.0	27.0
2	李壮琪	沈阳药科大学工商管理学院沈阳药科大学药品监管科学研究院	2	0	0.0	0.0