单基因遗传疾病的基因疗法

• 作者: 周丽娟 王京春 赵东平 高宏斌
• 来源期刊: 科技导报
• 关键词: 基因疗法 脊髓型肌萎缩 Leber先天性黑蒙2型 血友病 β-地中海贫血
• 年，卷（期）: 2020,（15）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 89-100
• 页数: 12页
• 语种: 中文

摘要

基因疗法是全球突破性技术之一,在单基因遗传疾病治疗中已取得突破性进展.阐述了不同的基因疗法策略、载体和基因编辑技术的特点,综述了脊髓性肌萎缩症、Leber先天性黑蒙2型、血友病、β-地中海贫血的发病机理、临床表现、基因疗法的开发进程以及临床试验情况.目前,上述4种单基因疾病的9种基因疗法已分别取得美国食品药品监督管理局突破性疗法资格、欧洲药品管理局的优先药物资格或者已经批准上市.基因疗法的研究还面临着许多挑战,但随着科学研究的深入和科学技术的不断发展,将有更多的患者获得治疗.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	高宏斌		28	139	5.0	11.0
2	赵东平		6	4	1.0	1.0
3	周丽娟		5	2	1.0	1.0
4	王京春		2	0	0.0	0.0