"基因魔剪"首次直接用于人体试验

• 来源期刊: 医药前沿
• 年，卷（期）: 2020,（14）
• 所属期刊栏目: 资讯
• 页码范围: 3
• 页数: 1页
• 语种: 中文

摘要

一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人.据英国《自然》网站报道,科学家首次开展临床试验,将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体,治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10).他们表示,此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的能力,具有里程碑意义.