中国罕见病研究现状及对策建议

• 作者: 吕有标 黄春芝 张保寅 张波
• 来源期刊: 中国药物经济学
• 学科: 医学
• 关键词: 罕见病 界定标准 研究现状 国际定义 建议
• 年，卷（期）: 2021,（2）
• 所属期刊栏目: 评价
• 页码范围: 9-13
• 页数: 5页
• 分类号: R597|R956
• 语种: 中文
• DOI: 10.12010/j.issn.1673-5846.2021.02.002

摘要

罕见病是指发病率极低的一组疾病的统称,已成为全球非常严重的公共卫生问题.不同国家和地区依据流行病学标准、疾病严重程度、罕用药经济学标准来界定罕见病.中国目前无罕见病的官方定义,缺乏明确的界定标准,成为我国罕见病研究及罕用药可及性的限制因素.本研究探讨不同国家和地区有关罕见病的定义,结合中国罕见病研究现状,从流行病学、诊疗水平、医保体系、药物可及性等方面提出应对措施,以期为中国罕见病的界定提供指导和参考.