中国罕见病药品可及性现状及解决建议

• 作者: 朱逸婧 李杨阳 王菲 肖磊 邵文斌 黄如方
• 来源期刊: 中国食品药品监管
• 关键词: 罕见病 孤儿药 可及性 政策建议
• 年，卷（期）: 2019,（2）
• 所属期刊栏目: 本刊特稿
• 页码范围: 8-15
• 页数: 8页
• 字数: 5749字
• 语种: 中文

摘要

当前,中国罕见病患者面临最大的困难是药品的可及性问题.在国家《第一批罕见病目录》纳入的121种罕见病中,有74种罕见病在美国、欧盟或日本等地有以之为适应证的治疗产品上市销售.但在上述罕见病当中,9种罕见病在中国境内无药,22种罕见病在国内有治疗药品但存在超适应证使用情况,1 3种罕见病涉及的所有治疗药品均未纳入我国医保支付范围,部分已纳入医保范围的药品仍面临市场准入障碍.全球范围内,许多发达国家和发展中国家已将罕见病纳入公共治理范畴,大量实践经验表明,从国家层面系统解决罕见病药品的可及性问题,不仅能显著提升全民健康获得感,还可以促进产业发展,同时对医疗保障基金影响是有限且可控的.建议我国尽快制定“罕见病国家行动计划”,围绕罕见病的基础研究、药品研发、仿制与生产和医疗保障,构建可持续的创新和发展生态环境.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	邵文斌		1	3	1.0	1.0
2	李杨阳		1	3	1.0	1.0
3	王菲		1	3	1.0	1.0
4	朱逸婧		1	3	1.0	1.0
5	肖磊		1	3	1.0	1.0
6	黄如方		1	3	1.0	1.0