杜氏肌营养不良症的研究进展

• 作者: 陶原 田春梅
• 来源期刊: 国际医药卫生导报
• 关键词: 杜氏肌营养不良症 发病机制 药物治疗 基因治疗 干细胞治疗
• 年，卷（期）: 2021,（11）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 1735-1739
• 页数: 5页
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.1007-1245.2021.11.040

摘要

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种X染色体隐性遗传病，DMD的患病率为1/5 000，男性发病率较高。其主要临床表现为进行性肌无力，DMD治疗的进步，包括皮质类固醇的治疗等，已经改善了患者的功能、生活质量和预期寿命。近年来研究人员对其发病机制及治疗有了进一步研究，包括核因子、脂连素、上调肌营养不良蛋白相关蛋白、基因治疗及干细胞治疗等，本文就其发病机制、临床表现及治疗进展进行综述。