基因编辑在杜氏肌营养不良症中的研究现状

• 作者: 王雪丁 苏启表 陶玉倩 黄民
• 来源期刊: 中国临床药理学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 基因编辑 干细胞 体细胞 杜氏肌营养不良症
• 年，卷（期）: 2020,（4）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 475-477,480
• 页数: 4页
• 分类号: R97
• 字数: 3298字
• 语种: 中文
• DOI: 10.13699/j.cnki.1001-6821.2020.04.025

摘要

随着遗传药理学与药物基因组学的迅速发展,基因治疗成为应对罕见遗传性疾病的理想方法.尤其是随着CRISPER技术的准确性及效率不断改善,基因编辑治疗罕见遗传病成为有前景的选择.本文以杜氏肌营养不良症(DMD)这一罕见神经系统疾病为例,概述目前的基因编辑技术及其在该疾病中的治疗研究进展.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	王雪丁	中山大学药学院	41	136	6.0	8.0
2	黄民	中山大学药学院	120	909	17.0	25.0
3	陶玉倩	中山大学药学院	32	266	8.0	15.0
4	苏启表	中山大学药学院	3	25	2.0	3.0