基因治疗遗传性疾病临床试验的研究进展

• 作者: 李熙鸿 熊珍玉 陈力
• 来源期刊: 实用儿科临床杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 基因治疗 严重联合免疫缺陷病 血友病 慢性肉芽肿
• 年，卷（期）: 2006,（3）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 176-179
• 页数: 4页
• 分类号: R729
• 字数: 6236字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1003-515X.2006.03.023

摘要

基因治疗的目的是纠正引起病理改变的突变基因,这一概念十分引人注目,对未来遗传性疾病的治疗将产生重大影响.本文就临床基因治疗X连锁严重联合免疫缺陷病、腺苷脱氨酶缺乏严重联合免疫缺陷病、血友病A、B、慢性肉芽肿病的临床试验的研究进展进行综述.