血液系统／造血器官及免疫药物——omacetaxine在美国获准罕见病药地位

• 来源期刊: 国外药讯
• 学科: 医学
• 关键词: 罕见病药 美国 免疫药物 造血器官 血液系统 骨髓发育异常综合征 先导化合物 骨髓白血病
• 年，卷（期）: 2009,（4）
• 页码范围: 23-24
• 页数: 2页
• 分类号: R95

摘要

ChemGenex公司的先导化合物cetaxine类的第一个产品omacedtaxine在美国获罕见病药地位批准，用于骨髓发育异常综合征（MDS）。但该公司的主要目标是寻求它能获准用于带T3151突变的慢性骨髓白血病（CML）患者。有关这个适应症的临床试验病人选录已于1月份完成，计划于年中完成美国NDA的滚动申请。之后，还打算将其适应症扩展到其他血癌。