外显子跳跃治疗Duchenne型肌营养不良症的研究进展

• 作者: 张成 杨娟
• 来源期刊: 中华医学遗传学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: Duchenne型肌营养不良症 反义寡核苷酸 基因疗法
• 年，卷（期）: 2011,（4）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 406-408
• 分类号: R746.2
• 字数: 2427字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.1003-9406.2011.04.010

摘要

Duchenne型肌营养不良症是一种致死性肌肉疾病,抗肌萎缩蛋白基因缺陷是导致本病的原因,目前本病尚无特效的疗法.反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,AOs)诱导的外显子跳跃作为一种新的治疗手段具有良好的应用前景.本文主要从外显子跳跃治疗的原理、基础研究及临床研究进行综述.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	张成	中山大学附属第一医院神经科	219	968	12.0	19.0
2	杨娟	中山大学附属第一医院神经科	28	91	5.0	8.0