罕见病药物开发迎来机遇

• 来源期刊: 制药原料及中间体
• 学科: 工学
• 关键词: 药物开发 美国国立卫生研究院 市场机会 动脉粥样硬化 制药行业 制药公司 多发性硬化 肌营养不良
• 年，卷（期）: 2012,（9）
• 页码范围: 22-24
• 页数: 3页
• 分类号: TQ46

摘要

罕见病是一类严重、慢性和／或逐步致残性疾病，危及患者的健康和生命。据美国国立卫生研究院（NIH）称，已知的罕见疾病有近7000种。在欧盟，罕见疾病为患病率低于5／10000的疾病。一些罕见疾病的患病人群可能仅有10多例，而另一些较为常见的罕见疾病如多发性硬化、囊肿性纤维化和进行性肌营养不良，发病率相对高。总之，罕见疾病影响着发达国家人口的6％～7％。与糖尿病或动脉粥样硬化等疾病相比，罕见疾病代表了生物制药行业一个非常小的市场机会，不过这个小型市场正变得对制药公司越来越具吸引力了。对于制药公司来说，这个市场蕴含的价值也开始显现——在监管方面挑战的增加和药物开发成本的推动下，制药行业对药物的开发正在从“重磅炸弹”模式转向利基市场（被优势企业忽略的细分市场）。对于制药行业来说，这种药物开发战略的转变正当时。