国内罕见病用药扩展的研发管线

• 作者: 蔡德山
• 来源期刊: 中国制药信息
• 学科: 医学
• 关键词: 罕见病 管线 用药 国内 世界卫生组织 人类疾病 患病人数 基因缺陷
• 年，卷（期）: 2013,（10）
• 页码范围: 8-11
• 页数: 4页
• 分类号: R734.2

摘要

罕见病（RareDisease），是指流行率极低、很少见的疾病。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0．065％-0．1％之间；一般为严重性、慢性和危及生命的疾病或病变。迄今为止，国际确认的罕见病有五六千种，约占人类疾病的10％。在种类繁多的罕见病当中，约有80％是由于基因缺陷所导致。