CRISPR-Cas9技术在人类疾病治疗中的潜在应用

• 作者: 刘宇辰 陈志聪 黄卫人
• 来源期刊: 医学分子生物学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 规律性重复短回文序列簇-CRISPR相关蛋白9 基因组编辑 疾病治疗
• 年，卷（期）: 2016,（1）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 35-41
• 页数: 7页
• 分类号: R318.5|Q789
• 字数: 6873字
• 语种: 中文

摘要

CRISPR-Cas9的发明为生物学领域带来一场新的技术革命。 CRISPR-Cas系统是一种存在于多种细菌和古菌内针对外源遗传物质侵袭的获得性免疫系统，由规律性重复短回文序列簇及其相关蛋白组成。近年该系统被发展成一种由CRISPR相关RNA介导的Cas9核酸内切酶靶向基因编辑技术，在科研、医学及生物技术等多个领域上被广泛应用。 CRISPR-Cas9技术多功能及可编程特点，令其在动物模型制备、物种改良等方面取得重要应用。同时在遗传性疾病、恶性肿瘤、感染性疾病等许多疾病的研究、治疗及预防上均显示出巨大应用潜力。