脊髓性肌萎缩症治疗新药――SPINRAZA

• 作者: 张成安 郎巧丽
• 来源期刊: 临床药物治疗杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 脊髓性肌萎缩症 SPINRAZA 临床疗效
• 年，卷（期）: 2017,（9）
• 所属期刊栏目: 药物与临床
• 页码范围: 83-84
• 页数: 2页
• 分类号: R971
• 字数: 1447字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1672-3384.2017.09.021

摘要

目的 :探讨新药SPINRAZA的药理作用.方法:脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病.美国FDA已经批准SPINRAZA用于儿童和成人SMA的治疗.本文主要从作用机制、药效学、药动学、临床疗效及不良反应等方面对SPINRAZA进行综述.结果:SPINRAZA对SMA有较好的治疗作用,显著增加HFMSE评分,改善患者的运动功能.结论:SPINRAZA为一种反义寡核苷酸(SAO),能够改变SMN 2基因的剪接,从而增加全功能SMN蛋白的生成,为SMA患者提供了一种重要的治疗手段.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	张成安	兰州市第一人民医院药剂科	7	10	1.0	3.0
2	郎巧丽	兰州市第一人民医院药剂科	1	0	0.0	0.0