重型血友病A患儿重组人凝血因子Ⅷ短期预防治疗的研究

• 作者: 严媚 张静
• 来源期刊: 浙江临床医学
• 关键词: 重型血友病A 儿童 低剂量 中等剂量 凝血因子Ⅷ 预防治疗
• 年，卷（期）: 2017,（7）
• 所属期刊栏目: 临床研究
• 页码范围: 1220-1221,1224
• 页数: 3页
• 语种: 中文

摘要

目的 探讨重型血友病A患儿低、中剂量重组人凝血因子Ⅷ预防治疗的临床意义.方法 收集2010年3月至2016年8月进行预防治疗且预防治疗时间≥4个月的重型血友病A患儿72例,分为低剂量预防治疗组42例[10U/(kg·次),2次/周],中剂量预防治疗组30例[15U/(kg·次),2次/周],另选取同期重型血友病患儿30例为按需治疗组.比较三组患儿治疗前后出血次数、严重出血次数、关节出血次数、凝血因子用量及关节功能FISH评分和日常生活功能、心理状态评分.结果 三组患儿治疗前年龄、体重、血友病家族史、首次治疗年龄和疾病起始信息等比较,差异均无统计学意义(P>0.05).三组患儿治疗4个月内,低、中剂量预防组总出血次数、关节出血总次数与按需治疗组比较,均显著减少(P<0.05),且中剂量预防组总出血次数和关节出血总次数降低最显著(P<0.05),按需治疗组和低剂量预防组凝血因子4个月内总用量比较差异无统计学意义(P>0.05);在关节功能FISH评分、日常生活状态及心理状态评分方面,中剂量预防组改善最佳,低剂量预防组次之,差异有统计学意义(P<0.05).三组患儿均未出现严重不良事件,且未发现FⅧ抗体阳性病例.结论 低中剂量预防治疗可显著减少重型血友病患儿的出血次数,改善关节功能、提高生活质量,经济条件允许前提下应采用中剂量预防治疗方案.